EGFR基因突變型是非小細胞肺癌最常見的類型，晚期的首選治療方案為標靶藥物「酪氨酸激酶抑制劑」（EGFR TKI），至於早期確診的患者則可透過手術切除腫瘤，惟術後復發的風險仍高；而一旦復發或擴散，將嚴重影響患者的存活率。
2020年9月歐洲內科腫瘤學會（ESMO）年會發佈了一項名為ADAURA的臨床研究結果，該結果也同步發表於《新英格蘭醫學雜誌》。ADAURA是一項第III期雙盲全球性臨床研究，旨在探討一款EGFR TKI藥物「奧希替尼」（osimertinib）作為輔助治療方案用於接受完整腫瘤切除的IB至IIIA期EGFR突變陽性非小細胞肺癌患者的臨床益處。
ADAURA研究共納入了682名經完全手術切除的IB至IIIA期EGFR突變（19del / L858R）非小細胞肺癌患者，其中339人接受奧希替尼治療，343人接受安慰劑治療，直至病情復發或屆滿三年（或其他停藥標準）；研究的主要終點為患者的無疾病存活期（disease-free survival，DFS）。
研究結果顯示，在II至IIIA期患者中，與安慰劑相比，奧希替尼組的中位DFS顯著延長（未達到vs 19.6個月，P<0.0001），降低了復發或死亡風險達83％（HR 0.17）。至於在總人群中（IB至IIIA），奧希替尼組的中位DFS同樣比安慰劑組顯著延長（未達到 vs 27.5個月，HR 0.20，P<0.001），標靶藥奧希替尼降低了復發或死亡風險達80％。值得一提的是中樞神經系統轉移的情況，在24個月時，98%的奥希替尼組（95% CI，95至99）和85％的安慰劑組（95% CI，80至89）患者仍然存活，並且沒有中樞神經系統轉移。
安全性方面，從研究可見奧希替尼組的安全性高，大部分不良反應均屬輕度（一至二級），第三級或以上不良反應的發生率低（20％），安慰劑組為13％，且並無出現任何因治療引起的不良反應而導致的死亡。奥希替尼組有10名（3%）患者報告了間質性肺病，安慰劑組則沒有這方面的報告。
由於ADAURA研究取得顯著的療效優勢，經獨立數據監察委員會（IDMC）推薦提前公佈數據，同時這說明了奧希替尼在首個全球性EGFR輔助治療中為有關患者帶來顯著的統計學及臨床意義上的效益。ADAURA研究將手術和標靶治療結合，開創了早期EGFR突變型肺癌的新治療模式。期望在不久的將來能有更多的研究數據，從多角度驗證奧希替尼在輔助治療上的使用，以及其整體存活率（OS）的最終結果，為早期EGFR突變型肺癌的治療帶來突破。
參考資料：
Wu YL, Tsuboi M, et al. Osimertinib in Resected EGFR-Mutated Non–Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med 2020; 383:1711-1723