隨著病情發展，約三分之一的肺癌患者會出現腦轉移，即癌細胞擴散至腦部，嚴重影響患者的生活質素和存活率。傳統藥物難以穿透血腦屏障進入腦部發揮療效，寡轉移（oligometastases）患者可接受手術或立體定位放射治療以清除擴散至腦部的腫瘤，至於多發性轉移（multiple metastases）則可選擇全腦放射治療，而近年亦有標靶藥物可以突破重圍，有助控制腦內的腫瘤。至於腫瘤領域的熱議話題「免疫治療」（immunotherapy）對腦轉移的效果如何？一直以來都缺乏可靠的證據。
最近，美國耶魯癌症中心在醫學期刊「刺針腫瘤學」（Lancet Oncology）發表了一項PD-1抑制劑對治療非小細胞肺癌腦轉移的第II期前瞻性研究結果，這是首個免疫治療腦轉移的針對性研究。是項研究一共納入了42名晚期非小細胞肺癌患者，他們的腦部有至少一顆介乎5mm至20mm的轉移腫瘤、無神經系統症狀，以及先前並未針對腦轉移進行過治療，或在接受放射治療後病情惡化。研究發現，患者對免疫治療的反應取決於腫瘤的生物標記PD-L1蛋白的表達水平。
研究將患者分成兩組：第一組為腫瘤PD-L1蛋白表達有1％或以上的37名患者；第二組為腫瘤PD-L1蛋白表達＜1％的5名患者。結果顯示，第一組患者的腦轉移整體反應率（overall response rate, ORR）為29.7％（11/37），其中4名患者達到顱內完全緩解（complete remission, CR），另有4名患者達到顱內疾病穩定（stable disease, SD）；而第二組患者中沒有人獲得腦轉移緩解。在腦轉移有反應的病人當中，他們一般在2個月內已能看到療效，並能平均維持達5·7個月的顱內控制。參與研究的42名患者中，14％出現與治療相關的嚴重不良反應，包括肺炎、結腸炎和腎功能不全等，但沒有人因治療而死亡。
參考資料：
Goldberg S et al Pembrolizumab for management of patients with NSCLC and brain metastases: long-term results and biomarker analysis from a non-randomised, open-label, phase 2 trial. Lancet Oncol 2020; 21: 655–63